Différents types d'études

DEFINITIONS

Recherche clinique : Le terme «recherche en matière de santé» fait référence aux activités ayant pour objectif de développer ou de contribuer au savoir généralisable en matière de santé dans le domaine plus classique de la recherche impliquant des participants humains comme les recherches axées sur l'observation, les essais cliniques, la mise en banque de matériel biologique et les études épidémiologiques. Par savoir généralisable en matière de santé, on entend les théories, principes ou corrélations, ou l'accumulation d'informations sur lesquelles ceux-ci se fondent en matière de santé, et qui sont vérifiables par des méthodes d'observation et de déduction scientifiques éprouvées. (CIOMS)

La recherche clinique peut être également appelée « étude » ou « expérimentation ».

Promoteur : La loi belge du 7 Mai 2004 relative aux expérimentations sur la personne humaine (ainsi que la Directive européenne 2001/20 CE) dispose que pour chaque expérimentation, il faut qu’il y ait un promoteur. Ce promoteur est une personne, une entreprise, une institution ou un organisme responsable du lancement, de la gestion et/ ou du financement d’une expérimentation (Loi 7 Mai 2004-art 2-21°); le promoteur exerce les droits de propriété intellectuelle sur la conception de l’expérimentation, sa réalisation et les données scientifiques qui en résultent; Il peut n'y avoir pour une expérimentation qu’un seul promoteur. Un promoteur d’étude est différent d’un promoteur de mémoire étudiant.

Investigateur : Un médecin ou toute autre personne exerçant une profession visée par l’arrêté royal n° 78 du 10 novembre 1967 relatif à l’exercice des professions des soins de santé, qualifiés pour mener une expérimentation. L’investigateur est responsable de la conduite de l’expérimentation sur un site. Si, sur un site déterminé, l’expérimentation est réalisée par une équipe, l’investigateur est le directeur responsable de l’équipe et ce dernier peut être désigné comme investigateur principal (Loi 7 Mai 2004 relative aux expérimentations sur la personne humaine -art 2-17°); C’est la personne responsable de l’organisation locale d’un essai clinique. Cette responsabilité est à la fois médicale et légale. Elle s’exerce vis- à-vis du promoteur, de l’institution, du participant et du comité d’éthique.

Protocole : Un document décrivant le(s) objectif(s), la conception, la méthodologie, les aspects statistiques et l’organisation d’une expérimentation. Le terme protocole recouvre le protocole original ainsi que ses versions successives et ses modifications (amendements) (Loi 7 Mai 2004 7 Mai 2004-art 2-22°).

LES DIFFERENTS TYPES D’ETUDES 

Les études peuvent être prospectives interventionnelles, prospectives non interventionnelles, rétrospectives, ou sur matériel corporel humain.

Pour vous aider à déterminer le type d’étude correspondant à votre projet, cliquez sur le logigramme ci-dessous:

Les études prospectives interventionnelles : concernent toute étude pour laquelle le risque pour le participant est supérieur au risque minimal dû au traitement de routine (dit « standard of care » ou « SOC »).

On parle d’étude interventionnelle si :

• Un contact intentionnel avec le patient a lieu dans le cadre d’une recherche organisée, même si les données collectées ne sont traitées / utilisées que dans une étude et / ou une publication ultérieure (par exemple un questionnaire à compléter à domicile, un suivi téléphonique).
• L’on s’écarte de la pratique de routine et un effort supplémentaire est demandé au patient (procédure complémentaire de diagnostic ou de contrôle, prise de sang supplémentaire ou prélèvement d’un tube de sang supplémentaire lors d’une analyse de routine par exemple).

Les études prospectives interventionnelles peuvent dès lors concerner un essai clinique médicamenteux, une étude d’un dispositif médical ou toute autre étude nécessitant des actes hors routine de traitement ou de suivi.

Les études prospectives non interventionnelles (observationnelles) : concernent toute étude ne nécessitant aucun acte supplémentaire aux actes de routine de traitement ou de suivi, il s’agit dans ce cas-ci d’observer une ou plusieurs prises en charge ou réponses aux traitements standards.

Les études ne concernant que des questionnaires destinés aux participants dans le cadre d’une étude, complétés lors d’une consultation ou d’un suivi de routine sont considérées comme études non interventionnelles.

→ Les études prospectives interventionnelles et non interventionnelles tombent sous le champ d’application de la loi du 7 mai 2004 sur l’expérimentation humaine : un consentement du participant et une assurance sans faute font dès lors partie de la soumission de l’étude au comité d’éthique.

Les registres : il s'agit d'un relevé systématique de données [de santé] ayant un caractère épidémiologique et/ou scientifique, sous forme d’un système organisé de données collectées sur base de critères définis, relatifs au domaine concerné, permettant de caractériser, dans une perspective longitudinale, une population de personnes.
Le registre a pour finalité un traitement préparatoire à des fins de recherches et d’analyses ultérieures, dans le cadre épidémiologique et/ou scientifique. Ce type de relevé ne nécessite pas d'assurance. Le patient doit être informé de l'utilisation de ses données médicales dans le cadre d'un registre et une vérification de l’absence de refus dans le dossier médical sera obligatoire avant toute utilisation de données. Un consentement pourra être demandé pour certains types de registres (ERN, pathologies rares).

Les données du registre pourront être exploitées, par des prestataires de soins de santé, afin de faciliter éventuellement le recrutement dans des études ou d’effectuer des études rétrospectives aux objectifs suivants : comprendre ou mieux traiter la maladie, participer à l’évolution de la qualité des soins, des traitements, du coût de la prise en charge de la maladie, etc… Ces études devront être soumises au Comité d'Ethique.

La constitution de registres s’inscrit dans l’approche healthdata prônée par l’Union Européenne, visant notamment à une utilisation optimale des données de santé aux bénéficies des patients, notamment 

• en permettant une meilleur compréhension des maladies (cartographie des mécanismes qui conduisent à la maladie)
• en permettant l’évaluation d’outils de prévention et de dépistage des maladies,  
• en permettant d’optimiser et d’accélérer les diagnostics (détection des signes avant-coureurs de problèmes de santé, comparaison des approches, émission de guidelines), 
• en permettant d’évaluer les  traitements (comparaison de l’efficacité des thérapies notamment médicamenteuses) 
• en assurant plus de sécurité pour les patients (recensement et suivi des effets indésirables des médicaments, vaccins ou interventions médicales)

Les études rétrospectives : concernent toute étude pour laquelle les données analysées sont déjà disponibles au moment de l’accord du comité d’éthique. Il s’agit principalement d’analyses de dossiers médicaux de patients. Aucune autre donnée n’est dans ce cas acquise de manière prospective. Ce type d’étude ne nécessite ni assurance ni consentement (principe de l’opting out, ou qui ne dit mot consent). Le patient doit être informé de l'utilisation de ses données médicales dans le cadre d'une étude rétrospective et une vérification de l’absence de refus dans le dossier médical sera obligatoire avant toute utilisation de données.

Les études de matériel corporel humain: concernent toute étude comprenant l’analyse de matériel corporel humain (sang, organes, tissus, cellules, sueur, larmes etc…). Le matériel corporel humain peut être soit collecté spécifiquement à des fins de recherche, soit des surplus de matériel prélevés à des fins diagnostiques sont analysés dans le cadre de l’étude. On parle dans ce deuxième cas de matériel corporel humain résiduel.

Les exigences réglementaires dépendent du type de données récoltées avec le matériel corporel humain :

• Si des données prospectives sont associées, l’étude devient une étude prospective et nécessite un consentement du participant et une assurance.
• Si des données rétrospectives sont associées, l’étude sera considérée comme étude rétrospective.
• Si seules les données d’identification du matériel corporel humain sont nécessaires à l’étude (âge, sexe, pathologie), les exigences réglementaires dépendent de la loi du 19/12/2008 relative au matériel corporel humain : il ne faudra dans ce cas ni assurance ni consentement (principe de l’opting out, ou qui ne dit mot consent) mais une vérification de l’absence de refus dans le dossier médical sera obligatoire avant toute utilisation du matériel.

→ Le matériel corporel humain résiduel destiné à des fins de recherche est enregistré dans la biobanque des CUSL. Tout transfert de ce matériel vers une entité extérieure requiert l’établissement d’une convention entre ces deux entités (Material Transfer Agreement).

Toutes les informations utiles concernant le matériel corporel humain sont disponibles via ce lien: MCHR.

Les mémoires d’étudiants : le type d’actes ou d’analyses réalisés permet de définir le type d’étude.

LA SOUMISSION INITIALE D’ETUDE PAR LES GUICHETS CENTRAUX

Toute étude clinique nécessite un promoteur, un investigateur principal et doit être au préalable approuvée par le comité d’éthique.

Afin de faciliter les soumissions d’études au comité d’éthique, le Clinical Trial Center possède des guichets centraux, seuls points d’accès au comité d’éthique pour la soumission initiale d’études cliniques.

Le guichet prenant en charge le dossier de soumission dépend du type de promoteur, le schéma ci-dessous permet d’accéder à la page du guichet central concerné. Les informations pratiques ainsi que les documents requis par type d’étude sont détaillées par guichet dans les pages correspondantes.

SOUMISSION POUR LE SUIVI DES ÉTUDES PAR LE CEHF

Cliquez sur ce lien pour accéder à la page.

• Amendement substantiel
• Notification/Amendement non substantiel :
• Le rapport annuel
• Le safety report
• Evènement inattendu survenu en cours d’étude/Déviation au protocole
• Notification de fin d'étude

Mise à jour : Août 2024