Soorten klinische onderzoeken
Om de veiligheid van patiënten en de wetenschappelijke strengheid van steeds complexer medisch onderzoek te waarborgen, omvatten klinische studies verschillende stappen of fasen, die elk specifieke informatie verzamelen:
Fase I-studies: Tijdens een fase I-studie wordt een experimentele behandeling toegediend aan een kleine groep patiënten (10 tot 40). Deze behandeling is reeds getest in het laboratorium, op celweefsels en op dieren, maar niemand weet nog hoe mensen erop zullen reageren. Artsen zoeken naar de beste manier om deze behandeling toe te dienen op een volkomen veilige manier voor de patiënt, en controleren nauwlettend op het optreden van eventuele bijwerkingen.
Wanneer het gaat om geneesmiddelen die a priori weinig toxisch zijn (bloeddrukverlagers, maagzuurremmers, enz.), worden fase I-studies vaak uitgevoerd bij gezonde vrijwilligers. Dit zijn personen in perfecte gezondheid die tijd vrijmaken voor klinisch onderzoek en de nieuwe ontwikkelingen van de farmaceutische industrie. Als u meer informatie wenst over de mogelijkheden om als vrijwilliger deel te nemen aan een klinische studie, bespreek dit dan met uw huisarts, die u zal doorverwijzen naar de geschikte onderzoekseenheden.
Wanneer het gaat om toxischere geneesmiddelen (middelen tegen kanker, enz.), wordt de toediening van een product in fase I voorbehouden aan patiënten bij wie de aandoening zich in een vergevorderd stadium bevindt en voor wie geen enkele andere bekende behandeling effectief is. Hoewel het therapeutische effect op het moment van fase I nog niet bekend is, zijn er patiënten gered door hun deelname.
Fase II-studies hebben tot doel de werkzaamheid van een welbepaald geneesmiddel bij een specifieke aandoening te onderzoeken. Naast de onmiddellijke werkzaamheid wordt in fase II ook de veiligheid van de experimentele behandeling getest. Fase II vereist over het algemeen de inclusie van 40 tot 80 patiënten.
Fase III-studies: Als de fase II-studies suggereren dat de behandeling effectief is, gaan de onderzoekers over op fase III: de vergelijking tussen de nieuwe behandeling en de best bekende behandeling (of referentiebehandeling). Als er geen alternatieve behandeling is, wordt het nieuwe molecule vergeleken met een placebo (een eenvoudige omhulling, suiker, of een injectie met fysiologische zoutoplossing wanneer het om een injectiebehandeling gaat).
Zelfs een klein verschil in werkzaamheid is van groot belang: een verbetering van de overleving met slechts 5% bij een kankerbestrijdend geneesmiddel betekent bijvoorbeeld dat er alleen al in Europa duizenden mensenlevens worden gered. Fase III-studies zijn grootschalig van opzet (honderden of duizenden patiënten).
Fase III vormt een cruciale stap, omdat deze voorafgaat aan de commercialisering en beschikbaarstelling van nieuwe, effectievere en/er minder toxische behandelingen. Het nieuwe geneesmiddel kan ook worden gecombineerd met andere geneesmiddelen, of met chirurgie en/of radiotherapie, in nieuwe therapeutische procedures die de overleving en/of de levenskwaliteit van patiënten nog verder zullen verbeteren.
Bijgewerkt: augustus 2015
