Kindergastro-enterologie en hepatologie

Momenteel blijft de toegang tot geneesmiddelen voor kinderen beperkt vanwege een gebrek aan doserings- en werkzaamheidsgegevens. Aangemoedigd door de Europese Commissie starten tal van farmaceutische bedrijven met pediatrisch klinisch onderzoek; de Cliniques universitaires Saint-Luc en meer specifiek het Pediatrisch Centrum voor Klinisch Onderzoek (PCIC) zijn hun partner.

Het belang van klinische studies is bij het grote publiek vaak onbekend. Ze zijn op verschillende vlakken nuttig:

• de patiënt: deze krijgt snel toegang tot nieuwe moleculen, die doorgaans effectiever zijn. Bovendien zijn patiënten die in het kader van deze studies regelmatig worden opgevolgd, verzekerd van een zeer strikte en veilige medische en ethische controle.
• de Cliniques Saint-Luc: wij kunnen snel profiteren van nieuwe technologieën en deze ter beschikking stellen van onze patiënten.
• de farmaceutische industrie: deze heeft wettelijke verplichtingen en moet, om nieuwe geneesmiddelen op de markt te kunnen brengen, vooraf dergelijke klinische studies ondernemen.

Binnen het Pediatrisch Centrum voor Klinisch Onderzoek neemt de Kindergastro-enterologie en hepatologiedienst deel aan diverse internationale multicentrische studies en coördineert deze, zoals:

Fase I/II

• De werkzaamheid van de transfusie van een cyclus Hepastem bij kinderen met het syndroom van Crigler-Najjar of een ureumcyclusstoornis.
• De farmacokinetiek van entecavir bij kinderen met chronische hepatitis B.
• De farmacokinetiek van lamivudine bij kinderen.
• De farmacokinetiek van valaciclovir.
• De werkzaamheid van het anti-PCSK9-antilichaam bij de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie.
• De evaluatie van de validiteit en reproduceerbaarheid van de "C13"-functietest voor het meten van ureumgenese.

Fase III

• De studie naar de werkzaamheid van budesonide (entocort) bij de ziekte van Crohn in het ileum bij kinderen.
• De werkzaamheid van lamivudine voor de behandeling van chronische hepatitis B.
• De werkzaamheid van anti-TNF alfa bij de behandeling van inflammatoire darmziekten bij kinderen.
• De werkzaamheid van gepegyleerd interferon voor de behandeling van chronische hepatitis B.
• De ontwikkeling van bloedmarkers die wijzen op een immuunconflict na een levertransplantatie bij een kind.
• De ontwikkeling van allergieën na een levertransplantatie bij een kind.
• De werkzaamheid van boceprevir, gecombineerd met gepegyleerd interferon en ribavirine voor de behandeling van chronische hepatitis C (genotype 1).
• De studie naar de prevalentie van maag- en/of darmmetaplasie van de slokdarm bij adolescenten die bij de geboorte zijn geopereerd aan slokdarmatresie.
• De werkzaamheid van atorvastatine (lipitor) bij kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.
• De werkzaamheid van entecavir bij kinderen met chronische hepatitis B.

De pediatrische gastro-enterologie en hepatologie beschikt over een laboratorium voor translationeel onderzoek dat deel uitmaakt van het Institut de Recherche Expérimentale et Clinique van de sector gezondheidszorg van de UCL. Het beschikt alsook over cleanrooms binnen het celtherapiecentrum en heeft een uitgebreid programma ontwikkeld dat gewijd is aan de regeneratieve geneeskunde van de lever. De onderzoeksactiviteit wordt gesteund door het FRSM, het Waals Gewest, het FRIA en de EU. Schenkers steunen de activiteit eveneens via de St-Luc-stichting en de Lions Club.

De translationele onderzoeksprojecten van het laboratorium omvatten:

• Hepatocytentransplantatie bij kinderen met metabole ziekten en fulminante hepatitis.
• Isolatie van leverstamcellen en hun differentiatie in hepatocyten.
• In-vitrostudies van leverstamcellen.
• Preklinische modellen van leverstamceltransplantatie bij metabole leverziekten.
• Behandeling van stoornissen in de ureumcyclus en het syndroom van Crigler-Najjar door middel van leverstamcellen: fase I/II-klinische studie.
• Bepaling van cellulaire afstoting en biomarkers voor afstoting.
• Studies naar de mechanismen die allergie induceren tussen de geboorte en de vroege kinderjaren.
• Studie van het procoagulerende karakter van stamcellen en de preventie van het trombogene potentieel.
• Cellulaire cryopreservatie, hepatocyten en leverstamcellen.
• Remmend effect van leverstamcellen op de ontwikkeling van leverfibrose en -cirrose.

De Dienst neemt deel aan de opleiding van:

• geneeskundestudenten;
• artsen in de specialisatieopleiding;
• zorgprofessionals.

Hij draagt met name bij tot het universitair onderwijs in:

• pediatrische hepatologie;
• pediatrische gastro-enterologie;
• digestieve semiologie bij kinderen.

Deze activiteiten maken deel uit van de academische opdrachten van de UCLouvain.